4. avgust 2022
»Vedeli smo, da je edina možnost, da sami damo pobudo za razvoj te terapije, ker je otrok s takšnim sindromom na svetu samo 300. Nemogoče je pričakovati, da bo farmacija zagnala projekt genske terapije, ker se jim enostavno ne izplača.«
Razlaga o nujnosti lastne pobude za razvoj genske terapije za redko bolezen sindroma CTNNB1.
4. avgust 2022
»Zdaj imamo zelo uspešen program genske terapije, ki je trenutno v predklinični fazi, se pa tudi že pogovarjamo o nadaljnjih korakih, da bi čim prej spravili to zdravilo v kliniko.«
O napredku in načrtih za razvoj genske terapije za sindrom CTNNB1.